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Vor Bio日前公布其在研干细胞疗法tremtelectogeneempogeditemcel（trem-cel）与CD33靶向抗体偶联药物（ADC）Mylotarg联用，治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者1/2期VBP101试验的积极结果。分析显示，100%患者成功植入trem-cel细胞，且在之后接受Mylotarg治疗的患者展现无复发生存期的改善。Vor Bio计划在年底前与美国FDA讨论相关关键试验的设计。

在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而靶向CD33的靶向疗法可能因为与健康细胞表面表达的CD33结合，“误伤”健康细胞而产生毒副作用。过去一些大规模的研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。

• Trem-cel展现可靠的植入效果，100%患者都完成中性粒细胞植入（中位时间9天）并展现强有力的血小板恢复（中位时间16.5天）。此外，trem-cel的CD33编辑效率高（中位89%，范围71-94%），在第28天表达出完全的髓系嵌合体。

• 经基因编辑的trem-cel细胞展现对血液系统的保护力，患者在接受不同Mylotarg剂量（0.5、1和2 mg/m2）下，其中性粒细胞和血小板计数得以维持。

• 观察到Mylotarg的治疗指数扩大，药物的暴露量与疗效一致，并且药物最大浓度（Cmax）低于已知的毒性范围。

• 提早展现出患者获益的迹象。与过往试验中相对应的高风险AML患者相比时，接受trem-cel与Mylotarg联合疗法的患者显示出无复发生存期的改善。

• Vor Bio首席执行官RobertAng博士表示：“我们仍需持续观察，但令人鼓舞的是，这些原本预计在四到六个月内复发的患者至今并未复发。我们希望这些迹象能够成为联合疗法有望改变AML移植后标准治疗的早期证据。”

  参考资料：

  [1] New Clinical Data Validates Vor Bio’s Approach of Using ShieldedTransplants to Deliver Targeted Therapies. Retrieved September 6, 2024 from https://ir.vorbio.com/news-releases/news-release-details/new-clinical-data-validates-vor-bios-approach-using-shielded

  [2] Vor Biopharma’s ‘shielded’ transplant delays relapse in leukemiapatients. Retrieved September 6, 2024 from https://www.statnews.com/2024/09/05/vor-biopharmas-shielded-transplant-delays-relapse-in-leukemia-patients/

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